豆豆患上的是一種名為原發性聯合免疫缺陷的罕見病，而且是其中的重癥類型，發病率不到六萬分之一。但隨著科技的發展，臍帶血干細胞移植不但能夠有效治療此類免疫系統相關罕見病，且有望納入地方醫保，為像豆豆這樣的患者減輕治療的經濟負擔。
臍帶血是胎兒娩出、臍帶結扎并離斷后殘留在胎盤和臍帶中的血液，富含造血干細胞。據美國紐約血液中心的統計數據，臍帶血可用于80多種疾病的治療，全球的臍帶血應用總數已經超過50000例。
我國臍帶血應用起步較晚，但發展很快。根據公開數據顯示，我國臍帶血的移植應用目前已超過11000例。
在臨床實踐中，相比骨髓與外周血造血干細胞移植，臍帶血具有來源豐富、獲取便捷、資源純凈、移植物抗宿主反應輕、治療費用低等優點。而臍帶血庫作為實體庫，與骨髓數據庫相比，在配型環節能為患兒節省1-2個月的配型時間，無疑會大大提高患兒的生存幾率。
在我國，臍帶血造血干細胞技術現已應用于急性白血病、慢性白血病、骨髓增生異常綜合征、再生障礙性貧血、地中海貧血、淋巴瘤等11大類疾病的治療，已經是非常成熟的一項技術。隨著對臍帶血的認識不斷提高，也發現這項技術可用于治療很多罕見病。
根據中華醫學會給出的定義，罕見病是指發病率低于1/500000或者新生兒發病率低于1/10000的疾病。目前全球已經發布約7000種罕見病。由于我國人口基數大，罕見病總患病人數超過千萬，因此也并不罕見。
雖然有了成熟的技術，但也需要有經濟上的支撐。每年復旦大學附屬兒科醫院都要接診400名罕見病患者，但因為經濟負擔太重，很多家長還沒等到移植就已經負債累累。
“經濟負擔肯定重，用他們的話說一次感染，也許就是幾十萬。”豆豆的母親徐女士說。
正是看到了罕見病診治難、治療貴的問題，政府部門對于罕見病的認識和扶持力度也在提高。經過長期的論證，臍帶血干細胞移植治療罕見病納入上海市醫保被提上了日程，目前評審階段已經全部完成，正式結果將在不久后發布。