近日，中國生物技術發(fā)展中心發(fā)布了《關于國家重點研發(fā)計劃“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項2018年度項目安排公示的通知》（下稱《通知》），2018年度，“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項擬立項項目共計30個，總經(jīng)費5.85億元，項目周期均為2018-2022年。
業(yè)內(nèi)普遍觀點認為，干細胞作為再生醫(yī)學領域的重要技術，除國家經(jīng)費支持外，近年來政策不斷利好，市場潛力巨大，眾多企業(yè)已開始搶灘布局。如廣證恒生研報認為，我國現(xiàn)階段干細胞市場規(guī)模已超過400億元，同比增長速度超過50%。
不過， 相比2017年的43個項目及9.4億元總經(jīng)費，2018年度“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項擬立項項目減少13個，總經(jīng)費縮水37.77%。對此，6月5日，中國生物技術發(fā)展中心相關負責人對21世紀經(jīng)濟報道記者表示，項目就是這么安排的。
“項目是有周期的，上一輪該支持的都支持了。”對于資金縮水，一位生物醫(yī)藥公司研發(fā)總監(jiān)對21世紀經(jīng)濟報道記者分析說：“值得注意的是現(xiàn)在干細胞已經(jīng)在向產(chǎn)業(yè)化轉(zhuǎn)移，行業(yè)質(zhì)量標準已發(fā)布，臨床實驗基地也批了一百多家，后面重要的是做產(chǎn)業(yè)化的事。”
相關企業(yè)負責人表示“2015年以來，國家投入了大量的精力支持干細胞行業(yè)發(fā)展，我國正處在干細胞研究向產(chǎn)業(yè)化的過渡階段。不過，我國干細胞基礎研究的臨床轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化仍面臨瓶頸，需要進一步突破”。
獲國家經(jīng)費
根據(jù)《通知》，上述獲得中央財政經(jīng)費支持的項目共30個，項目牽頭承辦單位既有醫(yī)院，如蘇州大學附屬第一醫(yī)院，又有高校和研究所，如中山大學、中國醫(yī)學科學院基礎醫(yī)學研究所，單個項目經(jīng)費支持在92萬元到2981萬元不等。
早在2014年底，國務院印發(fā)了《關于深化中央財政科技計劃（專項、基金等）管理改革的方案》，對科技部、國家發(fā)改委等13個部門管理的公益性行業(yè)科研專項進行整合，形成國家重點研發(fā)計劃，“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”被列為了國家重點研發(fā)計劃之一。
2016-2017年，“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”已獲得了兩次中央財政經(jīng)費支持。2016年，25個擬立項項目（包含青年科學家項目）獲得了約4.88億元的經(jīng)費支持；2017年，43個擬立項項目則獲得了9.4億元的經(jīng)費支持。
在業(yè)內(nèi)人士看來，除經(jīng)費支持外，近年來，干細胞領域政策也不斷利好。相關企業(yè)負責人表示，2015年以來，國家投入了大量的精力支持干細胞行業(yè)的發(fā)展，頻發(fā)支持政策。
如2017年5月10日，科技部印發(fā)了《“十三五”生物技術創(chuàng)新專項規(guī)劃》，提出要重點加強干細胞的應用基礎研究和轉(zhuǎn)化研究，強化干細胞、生物醫(yī)用材料與組織工程的交叉融合，引導我國生物醫(yī)用材料產(chǎn)業(yè)的技術升級和細胞治療等新治療手段的規(guī)范化臨床應用。
同年6月，科技部、國家體育總局、原國家衛(wèi)計委等6部門聯(lián)合發(fā)文表示，要開展胚胎干細胞、誘導性多能干細胞和成體干細胞等干細胞定向誘導分化、規(guī)模化培養(yǎng)等基礎與臨床研究。
而干細胞之所以能獲得政策青睞，重要原因或在其廣泛的醫(yī)學價值。干細胞被認為是繼藥物治療、手術治療外的另一種疾病治療方法，有望引領再生醫(yī)學革命。廣證恒生研報表示，由于干細胞的復制、分化能力，其應用前景不可估量，可用于美容、器官移植、生物修復和疾病治療等領域。
在政策支持和潛在的醫(yī)學應用價值下，干細胞產(chǎn)業(yè)被給予了較高的市場期待，多家機構(gòu)預測，2020年，全球干細胞產(chǎn)業(yè)規(guī)模將達4000億元，目前中國干細胞市場規(guī)模已超過400億元，年復合增長率超過50%。
搶灘布局
潛在的市場規(guī)模，引來了眾多企業(yè)布局干細胞產(chǎn)業(yè)。
干細胞產(chǎn)業(yè)由上游的干細胞采集與存儲、中游的干細胞制劑生產(chǎn)研究和下游的干細胞臨床治療與應用三部分組成。目前，上游的采集與儲存則是我國干細胞產(chǎn)業(yè)較為成熟的領域。
“臍帶血是造血干細胞的重要來源，造血干細胞的確是目前臨床應用最為成熟的干細胞，對于血液系統(tǒng)疾病及部分免疫系統(tǒng)疾病有治療作用。”相關企業(yè)負責人對21世紀經(jīng)濟報道記者說。
中源協(xié)和亦在2017年年報中表示，國內(nèi)干細胞行業(yè)的上游是最成熟的產(chǎn)業(yè)化項目，根據(jù) Market Research&Transparency Market Research 估計，目前全國整體干細胞存儲率比例仍不足 1%，地區(qū)儲存率也不平衡，與發(fā)達國家相比差距較大。參考發(fā)達國家，我國干細胞存儲市場預計規(guī)模超過 300 億元。
以為人熟知的臍帶血存儲為例，多家上市公司已有布局。如查閱南京新百2017年年報后，21世紀經(jīng)濟報道記者發(fā)現(xiàn)，這家曾主要從事百貨業(yè)務的公司在2017年2月1日，以34.2億元正式取得山東省齊魯干細胞工程有限公司76%的股權(quán)，后者是一家以臍帶血造血干細胞存儲為主營業(yè)務的高新技術企業(yè)。
不過，多位業(yè)內(nèi)人士在接受21世紀經(jīng)濟報道記者采訪時表示，干細胞上游存儲市場雖已發(fā)展成熟，但中下游產(chǎn)品的應用才是企業(yè)競爭的主要領域，相關企業(yè)在干細胞產(chǎn)業(yè)中下游也逐步布局。
相關企業(yè)負責人指出，從目前國內(nèi)的臨床發(fā)展現(xiàn)狀來看，干細胞藥物研發(fā)重復性大。干細胞在臨床領域面臨高投資、高風險但是低回報的風險。并且，近年來國家投入偏向于科研院所，而干細胞行業(yè)的發(fā)展需要的不僅是財政撥款，更加需要落地轉(zhuǎn)化，要實現(xiàn)干細胞再生醫(yī)學的持續(xù)發(fā)展，不在于科研機構(gòu)和醫(yī)院，而在于企業(yè)。
在上述研發(fā)總監(jiān)看來，干細胞目前明確朝藥物開發(fā)推進。“行業(yè)質(zhì)量標準已發(fā)布，臨床實驗基地也批了一百多家，后面重要的是做產(chǎn)業(yè)化的事。”
“最近幾年，我國干細胞行業(yè)的發(fā)展出現(xiàn)了好兆頭，國家頻發(fā)支持政策，行業(yè)也逐步朝規(guī)范化方向發(fā)展，干細胞作為藥物申報的標準也得到了明晰——我國干細胞藥物獲得臨床批件不會太遙遠。”該負責人亦認為，干細胞產(chǎn)業(yè)化迎來了利好。
就在5月，中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會發(fā)布公告，截至2018年5月，繼第一批7家機構(gòu)的8個干細胞臨床研究項目備案之后，又有10家機構(gòu)的12個干細胞臨床研究項目按照《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》的規(guī)定完成備案。
根據(jù)上述公告，備案項目包括人臍帶間充質(zhì)干細胞治療銀屑病的臨床研究（中南大學湘雅醫(yī)院）、臍帶間充質(zhì)干細胞治療狼瘡性腎炎的隨機盲態(tài)平行對照多中心研究（南京鼓樓醫(yī)院）等12個臨床研究項目。
此外，2017年12月，原食藥監(jiān)總局發(fā)布了《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術指導原則（試行）》，對細胞治療臨床研究分期設計以及試驗數(shù)據(jù)方面做出了新指導原則，被市場認為有利于產(chǎn)品臨床試驗所需時間，加快上市步伐。
不過，該負責人以上市產(chǎn)品為例，2009年至今，全球已經(jīng)有十多款干細胞藥物獲批上市，但是國內(nèi)尚未有干細胞藥物獲批上市。不過最近幾年，國內(nèi)通過備案的干細胞臨床研究機構(gòu)已經(jīng)有一百多家，通過備案的干細胞臨床研究項目20項左右，增長速度很快。
對此該負責人指出，我國干細胞治療研發(fā)水平不比國外差，但基礎研究的臨床轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化面臨瓶頸。“從目前的發(fā)展形勢來看，制約產(chǎn)業(yè)化發(fā)展的因素可從技術層面以及政策層面來考慮。技術層面包括缺乏原創(chuàng)性科研成果、規(guī)模化標準化制備、質(zhì)控要求高等，政策層面包括政策監(jiān)管與產(chǎn)業(yè)化進程不能同步等。”
《轉(zhuǎn)發(fā)自新浪財經(jīng)》
—山東源生制藥有限公司—