終于證實！干細胞療法在一些疾病治療上比傳統藥物更有效！
更新時間：2018-02-24 瀏覽次數：
1月4日，國際頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》上的最新研究顯示：對于具有生命危險的硬皮病，自體骨髓造血干細胞移植帶來的存活率高達86%，而環磷酰胺（藥物）治療的存活率只有51%。這是一項II期臨床研究，在美國及加拿大的26個臨床研究點進行，已經持續了10多年。
硬皮病的字面意思是“皮膚硬化”，是一種以局限性或彌漫性皮膚及內臟器官結締組織纖維化、硬化及萎縮為特點的自身免疫性系統性疾病。對于一些硬皮病患者，即時年歲不小臉上也不會出現皺紋。這是一種罕見病，對于嚴重病例，常規藥物療法并不能作為一種十分有效的長期療法，新療法還有待開發。
《新英格蘭醫學雜志》上的新研究囊括了75名18至69歲的肺或腎受累的彌漫性硬皮病患者，他們被隨機分配到自體造血干細胞移植治療組和環磷酰胺治療組。干細胞移植治療組共納入36名患者，其中33名接受了移植。科研人員首先通過化療和放療摧毀了患者的整個骨髓，再移植自體造血干細胞以重建骨髓和免疫系統。環磷酰胺治療組共納入39名患者，其中34名接受12月劑量的環磷酰胺靜脈注射。
本項研究采用基于嚴重系統性硬化病臨床結果等級的分析方法來評估所有患者對治療的響應，評估指標包括總生存率、無病生存率（無硬皮病相關器官損害的生存率）、肺損害和皮膚病的進展、生活質量等。
結果顯示，在4年半的隨訪中，干細胞移植治療組比環磷酰胺治療組有更好的臨床結果。具體而言，干細胞移植治療組的總存活率和無病存活率分別高達86%和74%，而環磷酰胺治療的總存活率和無病存活率分別為51%和47%。此外，接受環磷酰胺治療的患者，有44%因疾病進展而開始服用抗風濕藥，而干細胞移植治療組只有9%需服用抗風濕藥。
總體而言，與環磷酰胺治療相比，接受干細胞移植治療的患者死于硬皮病的可能性要小得多。接受干細胞移植的所有患者中只有2名因疾病進展而死亡，但接受環磷酰胺治療后因疾病進展而死亡的患者有11名。
這項研究表明，干細胞移植治療嚴重硬皮病的風險期更短，且比環磷酰胺治療帶來更大的長期受益。
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